9月26日，由张江集团主办，张江AI新药研发联盟、美迪西、晶泰科技共同承办的 “引领新方向 聚AI迎未来——2023张江AI智药论坛”在张江科学会堂成功举行。剂泰医药作为AI+药物递送行业的领军企业正式加入“张江AI新药研发联盟”，联合创始人兼CEO赖才达博士在论坛上发表了题为“AI+药物递送，突破CGT产业研发瓶颈”的演讲，分享基因治疗药物研发面临的挑战。

CGT产业引领药物革命

随着医药技术不断迭代升级，核酸药物、基因治疗等新形态药物逐渐发挥越来越重要的作用，有望成为继小分子药物和抗体药物后的第三大药物，引发新一代制药行业科技浪潮。中国作为生物医药的中坚力量，正在积极推动这一领域的科技创新和产业发展。

9月18日，上海市科学技术委员会、上海市经济和信息化委员会、上海市卫生健康委员会印发了《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025）》，以推动基因治疗与细胞治疗协同发展，加快打造生物医药科技创新“核爆点”和产业发展“集聚区”。而在早前的9月8日，北京市人民政府办公厅也印发了《北京市促进未来产业创新发展实施方案》，其中强调要重点发展基因技术、细胞治疗与再生医学、脑科学与脑机接口、合成生物等细分产业。

然而核酸药物、mRNA疫苗、基因编辑等领域的研发面临一个瓶颈问题，即优化药物本身和普通给药系统很难解决成药性的问题，递送技术成为这些新技术不可分割的一部分。其中递送mRNA疫苗的脂质纳米颗粒（LNP）就是人类这次抗击新冠的关键技术之一。

与此同时，AI技术与生物医药的融合也在不断提速，AI对制药领域的赋能逐渐步入深水区。以AI驱动RNA药物研发为代表的新一代疗法有望满足全球患者未被满足的医疗需求。

AI+药物递送，突破CGT产业研发瓶颈

AI驱动药物开发的价值已越来越受到各界认可，从疾病建模、靶点识别、药物设计到临床试验优化等多个领域，AI正深入推动着药物研发的创新，加快着药物开发的效率和速度。

作为“AI+药物递送技术”领域的专家，剂泰医药以AI算法、量子力学和分子动力学模拟以及高通量实验平台等作为底层技术，最大化运用各项交叉学科先进技术，实现高效、精准、安全的多器官靶向药物递送，以此驱动规模化药物发现。

赖才达博士在会上表示，递送技术是CGT产业 “卡脖子” 的核心环节，所谓递送技术，可以形象地理解为火箭将卫星送到特定位置的技术。药物分子、RNA序列等通过特定的制剂技术可以实现精准递送至有疾病的患病器官、组织和细胞中，从而更好地发挥药效，将疾病细胞编写回健康细胞。为全球患者带来革命性的药物，解决未被满足的临床需求。

截至目前，剂泰医药建立了世界领先的端到端mRNA药物发现平台——AiLNP和AiRNA平台，可将药物递送系统效率进行指数级优化。AiRNA以AI算法驱动mRNA密码子优化、二级结构优化及蛋白折叠效率优化，并打造专利UTR库, 增强蛋白表达。通过标准化的工作流程，该平台确保了高质量的mRNA合成。AiLNP平台则构建了具备自主知识产权的mRNA序列设计、LNP递送系统设计一体化的RNA药物开发能力。

此外，剂泰医药已成功快速搭建了10余条药物管线，涵盖小分子药物和以mRNA为基础的核酸药物，重点布局在中国及全球临床需求较大的适应症领域，如肿瘤、中枢神经系统及肝病等。此外，剂泰药物还通过共同开发管线或通过技术平台对外授权的合作方式与国内外顶尖药企开展深入合作。

赖才达博士表示，加入张江AI新药研发联盟，为剂泰医药拓宽了展示和合作的机会，未来剂泰医药将继续致力于突破基因治疗研发瓶颈，同时也期待与联盟成员们有更多的合作，将AI技术与药物递送的创新结合，不断推动医药产业的革命性发展，为全球患者带来更多希望和健康。